澳大利亚细胞疗法公司Chimeric Therapeutics (ASX:CHM) 于2025年12月8日宣布，其在研药物CHM CDH17已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation)，用于治疗胃癌。此项认定是CHM CDH17研发进程中的一个重要里程碑，为该药物进入美国市场提供了显著优势。
孤儿药资格认定旨在激励开发针对罕见疾病的药物。获得该资格后，Chimeric Therapeutics将有权享受多项激励政策，包括合格临床试验的税收抵免、免除处方药用户费用，以及药物获批后潜在的七年市场独占权。这些激励措施将有效降低研发成本并延长产品的盈利周期。 “这是CHM CDH17在服务胃癌患者方面迈出的重要一步，而胃癌领域存在着巨大的未满足医疗需求。” Chimeric Therapeutics的首席执行官Rebecca McQualter博士表示。
目前，针对CHM CDH17的1/2期临床试验（NCT06055439）正在进行中，已有10名患者入组，其中9名患者接受了治疗。 CHM CDH17是一种第三代CAR-T细胞疗法(一种免疫疗法，通过基因改造患者自身的T细胞来识别并攻击癌细胞)，靶向CDH17(一种钙黏蛋白，常在胃肠道肿瘤中高表达，与肿瘤的预后不良和转移密切相关)这一生物标志物。CDH17与最常见胃肠道肿瘤的不良预后和转移密切相关。该试验旨在确定推荐的2期剂量，并评估其在晚期结直肠癌、胃癌和胃肠道神经内分泌肿瘤患者中的安全性和客观缓解率。
Chimeric Therapeutics是一家临床阶段的细胞治疗公司，也是澳大利亚细胞疗法领域的领导者。公司致力于通过发现、开发和商业化最具创新性的细胞疗法，为更多癌症患者带来希望。Chimeric拥有多元化的研发管线，包括同类首创的自体CAR-T细胞疗法和同类最佳的异体NK细胞疗法，目前共有四个项目处于临床阶段。