Regenxbio基因疗法RGX-202三期成功 2027年有望加速获批

Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良症基因疗法RGX-202在III期AFFINITY DUCHENNE试验中达到主要终点，具有高度统计学意义。30名患者中有28名(93%)超过阈值，显示出积极的功能结果和良好的安全性。在31名接受治疗的患者中，有2例治疗相关的严重不良事件，但均在几周内得到控制并解决，没有后遗症。

公司计划基于这些数据在2027年通过加速审批途径获得FDA批准。管理层表示，他们已证明微肌营养不良蛋白与基于NSAA的功能测量之间的相关性系数大于0.9，这可能是支持加速批准的关键因素。

此外，Regenxbio的RGX-121（用于治疗亨特综合征）的部分临床限制已被完全解除，公司正在对121完全回应函(CRL)提出上诉。公司还计划在第二季度开始糖尿病视网膜病变的IIb期试验，这将触发合作伙伴AbbVie支付的1亿美元里程碑款。