生物技术公司 Argenica Therapeutics (ASX: AGN) 于11月25日宣布，其主要候选药物 ARG-007 在一项独立的临床前研究中取得了突破性进展。该研究由知名临床研究组织 MD Biosciences 执行，采用金标准的大鼠大脑中动脉闭塞（MCAo(大脑中动脉闭塞，一种模拟人类大血管闭塞性卒中的模型)）模型，成功验证了 ARG-007 在治疗急性缺血性中风方面的显著疗效。
研究结果显示，在三个测试剂量中，325 nmol/kg 的 ARG-007 表现出最佳的治疗效果，与生理盐水对照组相比，可显著减少 47.3% 的infarct volume(脑组织因缺血而坏死的体积)。这一数据为药物的神经保护活性提供了强有力的独立证据。值得注意的是，更高剂量的 ARG-007（650 nmol/kg 和 1100 nmol/kg）虽然也显示出统计学上的显著效果（分别减少 28.4% 和 27.9%），但疗效低于最佳剂量，这清晰地揭示了 ARG-007 存在一个“倒U型”的therapeutic window(药物产生最佳疗效的剂量或浓度范围)，即剂量并非越高越好。 此次独立验证是 ARG-007 首次在短暂性 MCAo 模型中证实其疗效，极大地增强了该药物开发前景的可信度。
Argenica 表示，这些新的有效性数据，结合此前一期和二期临床试验中获得的PK(药代动力学，研究药物在体内吸收、分布、代谢和排泄过程的学科)数据，将共同为公司未来的临床开发策略提供更全面的指导，特别是在剂量优化和患者选择方面。
公司董事总经理 Liz Dallimore 博士强调，这些数据强化了 ARG-007 的生物活性，并凸显了在临床开发中减少患者变异性以增强疗效信号的重要性。 尽管公司近期完成的二期临床试验在总体infarct volume(脑组织因缺血而坏死的体积)这一主要终点上未能显示出与安慰剂的显著差异，但该试验为药物的安全性、药代动力学特征以及特定患者亚群的趋势提供了宝贵见解。
Argenica 正在结合本次临床前研究的积极数据、二期临床试验的功能性结果趋势以及与 AI 卒中影像公司 Brainomix 的进一步分析，综合评估 ARG-007 的作用机制，并为其在急性缺血性中风领域的未来发展规划路径。
Argenica Therapeutics (ASX: AGN) 是一家专注于开发新型疗法的生物技术公司，旨在减少中风及其他类型脑损伤和神经退行性疾病后的脑组织死亡，从而改善患者预后。其领先的神经保护肽候选药物 ARG-007 已在临床前中风模型、创伤性脑损伤（TBI）和缺氧缺血性脑病（HIE）中成功证明了其改善效果。公司已完成针对健康志愿者的一期临床试验和针对缺血性中风患者的二期临床试验，并持续在其他神经系统疾病领域生成临床前数据。