澳股新闻2026年7月21日讯，专注于遗传病精准医疗的生物技术公司 PYC Therapeutics (ASX:PYC) 宣布，其针对常染色体显性视神经萎缩症 (ADOA) 的候选药物 PYC-001 在临床前及临床试验中取得积极进展，显示出延长给药间隔和改善患者视力的潜力。
根据公告，非人类灵长类动物 (NHP) 研究表明，单次注射 15 微克剂量的 PYC-001 后，视网膜中 OPA1(一种与线粒体功能相关的蛋白质，其表达减少会导致 ADOA) 的蛋白表达水平在 4 个月内持续增加。这一数据支持将当前临床试验中每 2 至 3 个月一次的给药间隔延长至 4 个月以上，公司表示将审查并修订临床方案以评估这一调整。
在人体临床试验方面，正在进行的 1/2 期试验数据显示，接受 PYC-001 治疗的患者表现出持续的视力改善和视网膜压力降低。通过 低对比度视力(一种评估在低对比度条件下视觉能力的指标) 和 黄素蛋白荧光(一种用于检测视网膜线粒体压力的生物标志物) 测量，患者视觉功能显著提升，且截至目前未出现与治疗相关的严重不良事件。
澳股新闻认为，延长给药间隔不仅有助于提高患者的依从性，也意味着该药物具有持久的疗效潜力，这对于罕见病疗法的长期商业化应用至关重要。这一临床数据的更新进一步验证了 PYC-001 作为改变疾病进程疗法的潜力。
此外，最新数据还验证了 PYC-001 在其他致盲眼病中的转化潜力。公司目前正在青光眼的临床前模型中评估该药物的效用，并计划在成功后启动针对青光眼患者的 2 期研究。澳股新闻报道指出，这一战略扩展显示了公司技术平台的广泛适用性。
PYC Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用其专有的药物递送平台开发新一代 RNA 疗法，以改变单基因疾病患者的生活。
澳股新闻将持续关注该公司后续临床进展。