2026年1月2日，澳大利亚墨尔本--专注于神经退行性疾病治疗的临床阶段生物技术公司Neurizon Therapeutics Limited (ASX: NUZ & NUZOA; OTCQB: NUZTF) 今日公布了其针对肌萎缩侧索硬化症(ALS, 一种影响运动神经元的进行性神经退行性疾病)的在研新药NUZ-001的监管审批与临床开发最新进展。
公司宣布，虽然其快速通道认定(Fast Track Designation, 旨在加速治疗严重疾病药物开发和审评的美国FDA程序)申请暂时未获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，但该药物的关键临床试验已按计划向前推进。 根据FDA的反馈，尽管确认ALS是一种存在未满足医疗需求的严重疾病，但基于NUZ-001目前的开发阶段，需要提供更多临床信息来证明其与现有已获批疗法的差异性。
Neurizon管理层认为，FDA的此项反馈为未来的申请提供了明确的监管路径，公司将根据临床进展评估所需补充的数据，并适时再次提交快速通道认定申请。 在研发层面，公司报告称NUZ-001已进入HEALEY ALS平台试验(一项旨在加速评估多种ALS在研药物的大型多中心适应性2/3期临床试验)的下一运营阶段。目前相关工作已经启动，包括向机构审查委员会(IRB, 负责保护研究参与者权益的独立委员会)提交申请、激活临床试验点以及相关的试验启动活动。
公司预计，首位患者将在今年年初入组，这标志着NUZ-001开发进程中的一个重要近期里程碑。 此次临床进展建立在Neurizon近期成功获得充足资金的基础之上，该笔资金将用于完成这项关键的适应性2/3期临床试验(一种可以根据中期结果调整设计的高效临床试验模式)，为获取关键临床数据提供了清晰的路径。HEALEY ALS平台试验通过与ALS卓越网络(NEALS, 一个致力于ALS研究的学术合作组织)合作，利用共享基础设施同时评估多种在研疗法，旨在提高招募和运营效率，从而更快地为NUZ-001等候选药物生成可靠的临床证据。
Neurizon Therapeutics Limited (ASX: NUZ) 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于推进神经退行性疾病的治疗方法。公司的核心在研药物NUZ-001正被开发用于治疗ALS，这是最常见的运动神经元疾病形式。Neurizon的战略目标是在为ALS患者加速提供有效治疗方案的同时，积极探索NUZ-001在更广泛的神经退行性疾病领域的应用潜力。