临床阶段生物技术公司Cynata Therapeutics Limited (ASX: CYP)今日宣布，其针对成人急性移植物抗宿主病(aGvHD)的CYP-001二期临床试验已完成了所有参与者的100天主要评估期。 该随机、双盲、安慰剂对照试验共招募了65名患者，分布在澳大利亚、美国和欧洲的临床中心。每位患者被随机分配接受类固醇加CYP-001或类固醇加安慰剂的治疗方案。随着所有参与者的100天主要评估期完成，试验数据正在整理和分析中。主要终点是第28天的整体反应率(Overall Response Rate)，结果预计将于2026年6月公布。
Cynata首席执行官兼董事总经理Kilian Kelly博士表示：“这是公司的重大里程碑。aGvHD是一种破坏性极强的疾病，现有治疗方案有限，我们希望通过CYP-001能为患者及其家庭带来实质性改变。主要评估期现已完成，我们期待数据分析及结果发布。” 关于aGvHD和CYP-001 aGvHD是骨髓移植及相关手术的一种严重且常危及生命的并发症，供体的免疫细胞会攻击受体的组织。高达50%的异体移植患者会受到此病影响。标准一线治疗--类固醇对约一半的aGvHD病例无效，即所谓的“类固醇耐药”或SR-aGvHD病例。历史数据显示，SR-aGvHD患者的两年生存率不足20%。
Cynata的Cymerus™诱导多能干细胞(iPSC)来源间充质干细胞(MSC)产品CYP-001旨在调节免疫系统，改善aGvHD的反应率和生存结果。在一项成功的SR-aGvHD一期试验中，87%的患者显示出整体反应，53%达到完全反应，60%至少存活两年。重要的是，与CYP-001治疗相关的没有严重不良事件或安全问题。这项突破性试验已在《自然医学》期刊上发表了两篇论文。 美国FDA已授予CYP-001治疗aGvHD的孤儿药资格认定。
临床项目更新 除aGvHD项目的这一里程碑外，公司的其他临床组合也按计划推进。由悉尼大学进行的CYP-004治疗膝骨关节炎的三期SCULPTOR试验结果也在按计划于2026财年第二季度发布。荷兰莱顿大学医疗中心的CYP-001用于肾移植的一期/二期NEREID试验正在推进，首个患者队列获得了独立数据安全监测委员会(DSMB)的积极审查。 投资者可通过公司投资者门户获取更多信息。 Cynata Therapeutics Limited是一家澳大利亚临床阶段的干细胞和再生医学公司，专注于开发基于其专有治疗干细胞平台技术Cymerus™的疗法。
Cymerus™通过使用诱导多能干细胞(iPSC)克服了传统MSC生产的挑战和限制，能够经济地大规模生产细胞治疗产品，包括间充质干细胞(MSC)，无需持续从多个捐赠者获取组织，避免了传统方法带来的复杂性和产品不一致问题。 Cynata已在其Cymerus™产品候选药物CYP-001(治疗类固醇耐药急性移植物抗宿主病)和CYP-006TK(治疗糖尿病足溃疡)的一期临床试验中展示了积极的疗效和安全性数据。目前正在进行更多临床试验：在美国FDA批准的IND下进行的CYP-001治疗GVHD的二期试验；CYP-001在肾移植患者中的一期/二期试验；以及CYP-004治疗骨关节炎的三期试验。此外，Cynata还在多种疾病的临床前模型中证明了其Cymerus™技术的效用，包括下肢缺血、特发性肺纤维化、哮喘、心脏病发作、败血症、急性呼吸窘迫综合征(ARDS)和细胞因子释放综合征。