Neurizon完成关键药品生产，加速ALS疗法NUZ-001上市进程

Neurizon Therapeutics Limited (ASX: NUZ) 于2025年12月4日宣布，其用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS，一种渐进性神经退行性疾病)的领先候选药物NUZ-001，已成功完成三批药品生产质量管理规范(GMP，一套确保药品质量和一致性的国际标准)注册批次的生产。

这一关键里程碑的达成，比原计划提前，为该公司向美国食品药品监督管理局(FDA，美国负责药品监管的机构)提交新药申请(NDA，寻求新药上市批准的正式申请)并最终实现商业化奠定了坚实基础。 此次生产由全球领先的合同开发与制造组织Catalent负责，采用了全面商业化的生产工艺和设备，完全符合FDA及人用药品注册技术要求国际协调会议(ICH，旨在协调全球药品注册技术标准的国际组织)的指导原则。这

些注册批次的生产规模为未来商业化产量的十分之一，将用于支持长期稳定性研究(long-term stability studies，用以确定药品有效期的测试)、NDA申请中的模块3（质量）(NDA Module 3 (Quality)，NDA中关于药品质量、生产和控制的部分)内容，并验证商业化生产的可行性。这一成就凸显了公司与Elanco Animal Health达成的许可协议所带来的战略优势，有效降低了供应链风险，提升了未来生产的可扩展性。

NUZ-001是Neurizon的核心资产，旨在靶向包括TDP-43蛋白聚集(TDP-43 protein aggregation，ALS等多种神经退行性疾病中的关键病理特征)和自噬功能受损(impaired autophagy，细胞清除受损成分的过程发生障碍）在内的关键病理机制。在临床前研究和一期临床试验中，NUZ-001已展现出良好的[口服生物利用度](oral bioavailability，药物被口服吸收进入血液循环的程度)、强大的中枢神经系统渗透能力(CNS penetration，药物穿过血脑屏障进入大脑和脊髓的能力)以及可靠的安全性特征。

Neurizon公司董事总经理兼首席执行官Michael Thurn博士评论道：“NUZ-001注册批次生产的完成，是我们朝着FDA及其他监管机构提交申请的道路上迈出的重要一步，同时也展示了Neurizon在运营和监管准备方面的就绪状态。这一里程碑也显著降低了我们将核心资产推向市场的风险，并为未来的商业化生产提供了支持。与全球最受尊敬的合同制造商Catalent合作，确保了NUZ-001是按照最高的全球质量和合规标准生产的，这与全面商业化生产保持一致。这加强了Neurizon执行其临床和商业战略的能力。” 公司重申，其正按计划在2026年第一季度启动关键性的HEALEY ALS平台试验的患者招募工作。此次生产完成标志着Neurizon在为全球ALS患者带来创新疗法方面取得了实质性进展，并为公司长期价值的实现创造了有利条件。