2025年12月11日，墨尔本--专注于神经退行性疾病创新疗法开发的临床阶段生物技术公司Neurizon Therapeutics Limited (ASX: NUZ, NUZOA; OTCQB: NUZTF) 今日宣布，其核心候选药物NUZ-001已获得美国食品和药物管理局(FDA，美国负责审批药品和食品的监管机构)的批准，将正式作为方案I进入HEALEY ALS(肌萎缩侧索硬化症，一种俗称“渐冻症”的致命性神经退行性疾病)平台试验。此项批准标志着公司在推进ALS潜在新疗法道路上迈出了关键一步。
FDA在完成30天的方案审查后，批准了将NUZ-001纳入HEALEY ALS平台试验的修正案。这一监管许可使得Neurizon及HEALEY试验团队能够进入下一阶段的运营工作，包括向机构审查委员会(IRB，负责保护研究受试者权利和福祉的独立委员会)提交申请并获得批准、启动临床试验点以及开展研究前的准备工作。
公司预计，首批患者的入组工作将于2026年初正式开始。 HEALEY ALS平台试验是一项由马萨诸塞州总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心与ALS卓越网络（NEALS）合作开展的多中心、双盲、安慰剂对照的自适应试验(一种可以根据试验中期结果调整设计的高效临床试验方法)。该试验旨在通过同时测试和评估多种研究性药物，共享试验点的基础设施，并提高启动和入组效率，从而加速ALS潜在新疗法的开发进程。
NUZ-001是Neurizon公司开发用于治疗ALS的研究性药物，旨在解决疾病的关键病理机制，包括TDP-43蛋白聚集(TDP-43是一种蛋白质，其在细胞内的异常聚集是多种神经退行性疾病的关键病理特征)和受损的自噬(细胞清除自身受损组分的过程，其功能障碍与神经退行性疾病密切相关)。迄今为止的前临床(指在人体试验开始前进行的实验室和动物研究)和临床数据显示，NUZ-001具有良好的口服生物利用度、能够穿透中枢神经系统(指大脑和脊髓)，并展现出令人鼓舞的长期安全性及潜在临床获益的早期迹象。
Neurizon董事总经理兼首席执行官Dr Michael Thurn评论道：“获得FDA的批准是Neurizon的一个重大里程碑，也是我们将NUZ-001推进为ALS患者潜在新治疗选择的关键一步。HEALEY ALS平台试验代表了该领域高效协作临床开发的黄金标准，我们很高兴能进入下一阶段的激活工作。我们期待与HEALEY团队紧密合作，推进试验点启动和准备工作，让我们离解决这一重大未被满足的医疗需求更近一步。”
HEALEY ALS平台试验首席研究员、马萨诸塞州总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心主任Professor Merit Cudkowicz评论道：“我们很高兴欢迎Neurizon的NUZ-001方案加入HEALEY ALS平台试验。HEALEY ALS平台试验治疗评估委员会此前已选择将NUZ-001作为新方案纳入。FDA批准推进NUZ-001方案是重要的下一步。我们期待启动临床点并开始入组，以便评估NUZ-001为ALS患者带来益处的潜力。” Neurizon将继续致力于为ALS及其他严重神经退行性疾病开发创新性的疾病修正疗法，通过国际合作和世界领先的临床平台来加速临床进展。